今年2月，外省一家医院里，多发性骨髓瘤患者刘先生（化名）正在尝试一种新产品进行治疗。注射18天后，转机真的来了——腹部积水消失、能够正常进食，身体状态达到确诊以来最佳，影像学评估是VGPR（中文为“非常好的部分缓解”，达到VGPR意味着治疗非常有效，肿瘤细胞被大量清除）。
刘先生使用的，正是由南京江北新区企业南京润宁润渝生物技术有限公司（后简称“润宁生物”）自主研发的通用型CAR-T产品RN1201。
这款产品到底有何“神奇”？
背后又有着怎样的创新故事？
成立几个月
推出新产品
随着CAR-T技术的快速发展，人们对于治愈癌症的期待，也开始逐渐落地。但是，市面上常见的CAR-T疗法，更多的是自体型疗法——也就是说，要先从患者自身提取出T细胞，在实验室里将其进行“改装”，再回输患者体内。整个周期一般在3—4周、价格约百万元人民币。
能否解决CAR-T产品的价格和时效性问题，让其更快更有效更可及，一些新锐企业带来了新希望。其中，就包括北大博士团队创立的润宁生物。
2024年11月底，北京大学博士、哈佛医学院博士后周立，与同为北大博士的方华强一起创立润宁生物，并将团队落户江北新区生物医药谷，开始了通用型CAR-T疗法的研发和产业化布局。
“通用型CAR-T不是从患者体内提取T细胞，而是用健康人的T细胞直接制备。它就像‘现货药品’一样，未来上市后，可以储存在医院随时取用。”周立介绍，“这样既保证了药品使用的及时性，又能缩短病人的治疗周期，最关键的是价格只有原先的十分之一或更低。”
仅仅几个月时间，润宁生物就开发出首款超级隐形通用型CAR-T产品RN1201，适应症为B细胞肿瘤、B细胞介导的自身免疫疾病，并进入早期临床试验阶段，初步数据表明其在安全性与疗效上具有显著优势。
“输液10分钟
就完成了治疗”
除了刘先生病情得到缓解，在多家开展早期临床试验的合作医院里，有关RN1201的好消息，纷纷传来。
一位弥漫大B细胞淋巴瘤的患者，经过多线治疗，病情反复发作。今年4月份，患者使用RN1201产品进行治疗，一个月后，患者体内CAR-T仍持续扩增，影像学评估是CR（中文为“完全缓解”），意味着肿瘤在现阶段被“打败”了，病情得到了控制。
还有一位B细胞淋巴瘤患者，在多线治疗失败后，今年3月进行了RN1201输注治疗，一个月后同样取得良好效果。
为什么RN1201能够如此快速作用？在看似简单的操作原理背后，还有很多了不起的突破，比如“隐身技术”。
对于患者而言，通用型CAR-T产品的细胞来自其他健康供体，一般都会存在一个难点——被宿主免疫细胞排斥。润宁生物研发的“隐身技术”，恰是补足了这方面的短板。打个比方，这就好比给CAR-T细胞穿上了“隐形衣”，让患者自身的细胞一时间“识别”不出“外来者”身份，大家在一起顺顺利利就完成了“肿瘤查杀”任务。
除了效果好，通用型CAR-T产品的治疗方式也非常简便。“我们到合作医院观察过临床治疗，使用通用型CAR-T产品与常规输液的操作方式一样，通过静脉注射10分钟左右就可完成，或许未来在门诊就能获得治疗。”周立说。
好消息不断，团队信心也更足。如今，周立和团队伙伴们正在加快研发和临床试验的步伐，还计划将RN1201的适应症拓展至自身免疫病领域，同时推进其他管线产品，包括通用型产品RN1601、RN1701和RN1801，全面布局差异化治疗方案。
全名校博士阵容
一个初创团队，是如何将技术、产品快速实现闭环？周立博士一一介绍了公司核心团队成员——除了清一色是名校博士之外，他们还都具备丰富的产业界经验，均主导过自己领域内的相关项目研发，是名副其实的“豪华”阵容。
除此之外，周立博士更愿意将“最大功臣”归于行业和前人的努力，他说：“我们是站在‘巨人’的肩膀上，进行的新事业。”而在这些巨人中，有同行们探索的宝贵经验，有江北新区“靠谱”的服务体系，还有国家积极开放的政策支持。
“未来，我们要继续扎根南京江北新区，也成为后人的‘前辈’，一起推动行业发展。”周立说。
内容来源 | 南京江北新区、润宁生物
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