为人体内的“战士”T细胞，装上能识别、定位的“导航头”CAR，将其改造为“超级战士”，从而实现对癌细胞的精准清除——近几年CAR-T疗法已经为很多人所了解，并为不少血液肿瘤患者带去了新希望。
除了治疗血液肿瘤，这群“超级战士”还能开辟哪些新的“战场”？针对这个问题，南京江北新区企业驯鹿生物给出了自己的回答。近日，国际顶级学术期刊《Cell》在线发表了驯鹿生物自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛注射液治疗进展型多发性硬化症的研究结果。
多发性硬化症治疗新突破
作为生命科学领域的顶尖学术期刊，《Cell》与《Nature》《Science》并称为“CNS三大顶级期刊”。
本次登上《Cell》的研究成果，在全球首次证实了CAR-T细胞疗法在治疗进展型多发性硬化中的安全性和有效性。
多发性硬化症，这是一种中枢神经系统的自身免疫性脱髓鞘疾病，被称为 “中青年神经健康杀手”。常见症状包括感觉和视觉障碍、运动和协调障碍等，严重时患者甚至会出现行走困难或瘫痪。
本次研究，由华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科王伟教授团队主导的研究者发起，共有5例进展型多发性硬化症患者参与。
研究中，5位患者都接受了单次伊基奥仑赛注射液输注——这是驯鹿生物自主研发且全流程自主生产的CAR-T产品，2023年6月获国家药监局批准上市，用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤，至今已惠及数百名多发性骨髓瘤患者，更吸引了欧洲、非洲、东南亚等地的40多位海外患者来中国接受治疗。
在患者们接受输注后，观察到了显著疗效：所有患者的行动能力、手部功能和行走速度都有提升，脑脊液中的“坏分子”完全消失或显著减少，且病情停止进展。更重要的是，治疗安全性良好，80%患者只有短暂、轻微的反应，没有出现严重副作用。
“这是我们在细胞治疗领域迈出的重要一步。”王伟教授介绍，一直以来，进展型多发性硬化都是医学界的难题，传统药物无法阻止其进行性恶化的病程。而在本次研究中，83%的难治性患者在接受治疗后实现了无须药物维持的长期临床缓解，这意味着：多发性硬化症治疗，有了新的可能。
向自身免疫疾病拓展
显著疗效和良好安全性，这样的成果令人鼓舞。值得一提的是，这也是《Cell》首次发表靶向BCMA CAR-T细胞疗法成功治疗自身免疫性疾病的研究成果，标志着该领域的重要科学突破。
近年来，CAR-T细胞疗法在恶性血液肿瘤治疗领域的应用已广为接受，同时，面向自身免疫性疾病这一仅次于肿瘤领域的第二大药物市场，学术界和产业界亦在探索新的可能。作为细胞治疗赛道的“领跑者”，驯鹿生物就是国际上最早把CAR-T疗法应用于自免领域的企业之一，早在2022年，团队就在江北新区递交了第一个CAR-T细胞疗法治疗自免疾病的临床试验申请。
数年探索，如今，伊基奥仑赛注射液已在中美两国获批多项自免适应证的临床试验，涵盖多发性硬化症、重症肌无力、系统性红斑狼疮等，都是自免领域目前难以攻克的顽疾。
“本次成果登上《Cell》，证明了伊基奥仑赛在自身免疫性疾病领域的治疗潜力。”驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华表示，“未来，我们将继续加速全球布局，依托完整的自主研发和生产体系，推动更多创新细胞疗法的临床转化，为自身免疫性疾病患者带来根本性的治疗突破。”
从血液肿瘤到自身免疫性疾病，驯鹿生物的探索与拓展，正改写着许多难治性疾病的治疗格局，也为越来越多患者带去新希望。
通讯员 姚遐琛 南京夜生活论坛/紫牛新闻记者 刘丽媛
校对 盛媛媛
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